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暂无仿制药在国内市场获批上市。

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/ 来源：医药之梯

/ 作者：叽酱

一款进口罕见病药物将退出中国，而迄今为止，还没有任何仿制药在国内市场获批上市。

据财经大健康报道，拜马林制药(BioMarin)的盐酸沙丙蝶呤片（Kuvan，商品名“科望”）将退出中国市场，原因系国外已有仿制药上市，带来了患者市场的大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值已不大。

公开资料显示，科望是一种治疗四氢生物喋呤缺乏(BH4D)所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)的药物。高苯丙氨酸血症为常染色体隐性遗传，是由于编码苯丙氨酸羟化酶（如苯丙酮尿症）或与6R-四氢生物喋呤（6R-BH4）合成或再生相关的酶（如BH4缺乏症）的基因突变所致，因此，该疾病又有两大分型，即苯丙氨酸羟化酶缺乏症（PAH缺乏症）和四氢生物蝶呤缺乏症（BH4缺乏症）。后者由于会对人的神经系统造成损害，导致患者出现智力低下、癫痫等症状，需要进行纯药物治疗。有研究表明，科望可有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显著提升患儿的生活质量。

2007年，科望获得美国FDA批准上市，并被授予孤儿药资格，2008年，获得欧盟EMA的快速批准上市，2010年，科望获批进入中国市场，也是国内首个获批可用于治疗BH4缺乏症的药物。药智数据显示，科望之后进行了再注册，最新一次注册于2018年3月22日获得批准，有限期至2023年3月21日，在中国的代理商是百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司。

2015年，BioMarin曾以3.79亿美元的前期费用从默克公司的生物制药子公司默克雪兰诺手中购得了科望的全球权益，2019年该药贡献了4.63亿美元的销售额，占BioMarin全年销售的30%。

从2014年到2016年，有两家仿制药企曾向FDA提交了科望的仿制药申请，但BioMarin提起了专利侵权诉讼，2015年至2017年间，双方达成和解。根据FDA的数据，Endo旗下Par Pharmaceutical的仿制药已获得批准，Dr Reddy的仿制药拿到了暂时性批准文号。

目前，科望在中国的定价为7480元一瓶，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费约27万元。科望尚未进入国家版医保目录，但进入了部分省市地方的普惠保，比如北京普惠健康保和成都的惠蓉保，但报销比例不一，以北京为例，使用科望最多可报销60%，报销限额为100万元。此外，科望还被一些省份纳入了大病保险支付范围，比如山东。